【大.纪.元;2010年11月30日讯】（大.纪.元;记者郭靖康编译报导）因视网膜黄斑退行性变性而失明的老人，在现有的标准疗法外，美国Regeneron公司研制出新疗法，可使眼球注射药物次数减半，给患者和医生带来方便。此外，麻州的高级细胞技术（Advanced Cell Technology）公司，已成功地把人类胚胎干细胞转化为视网膜色素上皮细胞，并将通过手术把此细胞植入到眼球中去，他们期待植入的细胞将取代因疾病而损坏的细胞。



Regeneron公司的注射疗法

根据《纽约时报》的报导，和年龄相关的黄斑退行性变性是老年人失明的主要原因，55岁以下的人很少患这种病。现有的标准疗法是，由基因技术公司（Genentech）开发的“Lucentis”每四周注射一次，Regeneron制药公司开发的一种实验性药物，叫“血管内皮生长因数阻滞剂”（VEGF Trap-Eye），在测试时每八周注射一次，其疗效与现有的标准疗法效果相当。



“Lucentis”可使病人恢复一些视力，让他们在某些情况下能够开车和阅读。缺点是最佳药效只能维持四周，这就给患者和医生带来了不便，而实际上医生给病人注射“Lucentis”又经常少于所需的频率。即使按最佳给药方案进行治疗，病人仍然必须每月进行视力检查，以确保他们的视力没有继续退化。



Regeneron公司这项研究结果来自两个临床试验组，有2,457名病人参与。他们随机分配，一组接受“Lucentis”每四周注射一次，另一组用“血管内皮生长因数阻滞剂”，部分病人每四周一次，另一些病人则每八周用一次。在每八周注射一次的病人中，前面三次注射仍然是每四周一次。一年后大约95%的受试病人的视力维持良好，这意味着他们的能阅读，视力表测试视力下降不超过15个字母或三行线。



一年后的结果显示出用“血管内皮生长因数阻滞剂”的组“不亚于”Lucentis组。“Lucentis”组的患者在两个实验中视力表测试分别增加了8.1和9.4个字母。而用“血管内皮生长因数阻滞剂”每8 周一次，在两次临床实验中视力分别增加了7.9和8.9个字母。



Regeneron公司说，这两种药物同样的安全。这两个公司的产品皆属于一种叫做血管内皮生长因数的阻滞剂，这种蛋白质类的生长因数能促进眼球的血管生长，并导致血液渗透到眼球里面。



“血管内皮生长因数阻滞剂”可能成为Regeneron公司的第一大产品，该公司创立于1988年，位于纽约州塔里敦（Tarrytown），它出售一种治疗罕见疾病的药，并在与大药厂谈药物生产许可证中获利数亿美元。



波士顿的黑尔（Dr. Jeffrey Heier）博士说：“用这药病人不需要每月来看医生，这对病人和他们的家属来说都是非常有意义的。”黑尔是该药临床实验的研究人员之一，也是Regeneron公司的一名顾问。Regeneron公司和其合作伙伴拜耳公司（Bayer）表示，他们计划在2011年上半年申请该药品获批准使用。



Regeneron公司的药物面临来自基因技术公司生产的抗癌药物“Avastin”的竞争。“Avastin”本属抗癌药，并非用于治疗眼疾，但当它用于眼部时，亦可治疗眼疾，属一药多用。当它用于眼部视网膜黄斑退行性变性时，每次药费约50美元，而“Lucentis”每次需2,000美元左右。不过，即使是碰到这样低价位的竞争，“Lucentis”的全球销售量已超过20亿美元。



ACT公司的干细胞疗法

与此同时，在另一个独立的开发专案中，位于麻塞诸塞州马尔堡勒（Marlborough）的高级细胞技术公司(ACT)，宣布它已赢得监管机构的批准，对另一视网膜疾病——斯特格黄斑变性病（Stargardt's Macular Dystrophy，SMD）进行胚胎干细胞疗法。这是目前美国食品和药物管理局(FDA)批准的第二项以人类胚胎干细胞治疗的疾病，第一项是杰龙公司（Geron Corporation）开发的为脊髓损伤的胚胎干细胞治疗。



SMD是一种遗传性青少年黄斑退行性变性的疾病，这种病可导致失明。ACT表示将用干细胞治疗由于斯德格黄斑变性病，而导致的严重视力损失的12名病人。首席科学家兰萨（Robert Lanza）博士表示，该公司已经向FDA证明它的视网膜细胞中几乎没有剩余胚胎干细胞，该公司花了一年的时间从FDA申请到实验许可证。如果顺利的话，还要几年时间才能把胚胎干细胞治疗推向市场。



俄勒冈健康和科学大学副教授、法兰西斯（Peter J. Francis）博士说，眼睛是个做胚胎干细胞治疗实验的好地方，因为它容易进行局部用药，此外，由于有眼球的屏障作用，能避免受到人体免疫系统的攻击，眼球的植入细胞较少出现排斥反应。



视网膜的斯特格黄斑变性通常在儿童时期就被诊断出来，它主要导致中央视力的丧失，通常不影响周边视觉。目前对视网膜的斯特格黄斑变性还没有有效的治疗方法，该病影响了超过25,000名美国人。



为了安全起见，该实验性治疗仅限于成年人。华盛顿州纽卡斯特（Newcastle）10岁的小里安（Ryan Rapoport）患有此症，他还不能进行胚胎干细胞治疗实验。他的父亲拉波特说：“小里安在7个月内视力从正常到盲，令人难以接受。但至少我们看到了一丝希望。”



干细胞治疗的争论

尽管高级细胞技术公司正在开发新的技术以避免破坏人的胚胎，人类胚胎干细胞技术的应用仍然有争议，因为产生这种细胞往往需要破坏人的胚胎。胚胎干细胞注射到体内也可能形成肿瘤。



人类胚胎干细胞治疗存在伦理的争论。反对者认为收集胚胎干细胞等于是谋杀，因为这种治疗需要先从体外孕育人类的胚胎，然后将此胚胎用于眼睛视网膜病变的治疗。反对者指出，在植入人体之前，人类胚胎也含有同等的人类基因组的构成，可视为是一个独特的生命。