在美国总统川普于10月中旬的记者会上宣布一项自闭症治疗的重大消息后，研究教授爱德华·夸多斯（Edward Quadros）的手机便响个不停。
这位纽约州立大学下州医学中心（SUNY Downstate University）的生物化学博士告诉《大.纪.元;》，这项宣布是超过20年努力的成果。
美国食品药物管理局（FDA）已正式批准甲酰四氢叶酸（Leucovorin）为第一个治疗自闭症的药物。在此次被批准用于自闭症治疗前，它最为人所知的用途是作为癌症患者的辅助化疗药物，以预防氨甲喋呤 （methotrexate）的副作用。
这款药物针对的是一种特定的营养缺乏问题，研究估计，有超过70%的自闭症儿童受其影响。
甲酰四氢叶酸与自闭症的关联始于一个意外的发现。2002年，夸多斯教授与比利时神经内科医师文森特·拉马克尔斯（Vincent Ramaekers）的团队发现，部分具发育异常的婴儿，其大脑存在严重的叶酸缺乏。
研究指出，这些患有“脑部叶酸缺乏症”（Cerebral Folate Deficiency, CFD）的儿童，体内普遍存在一种会阻断叶酸进入大脑的自体抗体。当这些儿童接受了甲酰四氢叶酸——一种更容易被大脑吸收的叶酸形式（也称亚叶酸钙）治疗后，他们的症状出现了改善，而其中一部分受试儿童正患有自闭症。
由神经内科医师理查德·弗莱（Richard Frye）领导、夸多斯教授共同参与的后续研究指出，高达75%的自闭症儿童体内存在这种阻断性抗体。
弗莱医师是研究甲酰四氢叶酸在自闭症儿童中应用的权威专家，他观察到的主要改善是语言能力。他告诉《大.纪.元;》：“我接触过许多处于语言前期的孩子，甲酰四氢叶酸似乎对他们都有帮助。”如果孩子以前不会说话，用药后他们开始说话；如果本来就会说话，他们对语言细微差别的理解能力会提升。
他补充说，随着沟通能力的提升，儿童的挫折感减少，行为问题通常也会有所改善。
夸多斯强调，并非所有儿童都会从中受益。该疗法最适用于那些自闭症主要由脑部叶酸缺乏症引起的儿童。
弗莱也警告说：“我们不应将甲酰四氢叶酸视为一颗能治愈所有自闭症的‘万灵丹’。”该药物副作用很少，但部分儿童可能出现多动和烦躁不安，服用抗癫痫药物的儿童也需特别注意。
通常在3岁前（语言发展的关键窗口期）接受治疗的儿童效果最好。因此，夸多斯建议对3岁以下的儿童进行血液筛查，以判断其是否为高风险族群。
尽管甲酰四氢叶酸在自闭症中的完整作用机制仍待厘清，但它代表了第一种旨在治疗自闭症根本原因之一的药物，而不仅仅是控制症状。
研究团队目前甚至在探索是否可以透过筛查备孕父母，并在受孕前给予甲酰四氢叶酸来预防自闭症。
夸多斯预计，甲酰四氢叶酸的获批将标志着一个新时代的开端，自闭症将更多地被视为一种可干预的生物学疾病，而非仅仅是遗传性的、难以治疗的宿命。
作者简介：Marina Zhang 是《大.纪.元;时报》驻纽约的健康记者，报导健康新闻与新兴健康议题的深度报导。她拥有墨尔本大学生物医学学士学位。
原文 Leucovorin Could Be a Promising New Treatment for Autism–Here’s Why 刊登于英文《大.纪.元;时报》
责任编辑：卫泳#
