【大紀元2026年07月26日訊】（大紀元記者林燕編譯報導）2025年3月24日，在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，中國醫生和科學家首次採用基因編輯技術對一名大腦發育異常的6歲女孩進行治療。
他們將數萬億個病毒注入她的腦脊液中，這些病毒攜帶指令，組裝一種「鹼基編輯器」的定製基因修復系統，以修復她腦細胞中的缺陷基因。
七天後，女童死亡。
「媽，我想回家。」這名化名「小美」的孩子說完後，便被推入了ICU病房，再也沒有出來。
……
2026年7月23日，國際頂級學術期刊《科學》（Science）聯合學術監督網站「撤稿觀察」（Retraction Watch）接連發布兩篇重磅調查，揭開了這起中國6歲女童被隱瞞基因編輯治療致死事件。
報導發布後，迅速震驚全球科研屆。多位審查過此案的外國基因治療專家和生物倫理學家質疑，中國醫生有沒有在治療前充分告知女童父母該療法存在的風險。
聯合調查稱，「小美」是全球已知首個接受針對腦部基因編輯治療的人，也是這項只有一個患者的臨床試驗的對象。
醫院從女童家屬處收取了86萬美元（折合約582萬元人民幣），作為療法研發的部分資金。
以下是根據《科學》期刊報導整理的事件內容：
兩年前，小美的父母發現，4歲的小美在語言，書寫和畫畫等方面，都比同齡的孩子慢，還出現一些指向自閉症的行為特徵。在隨後的檢查中，小美被確診了一種極其罕見的神經發育疾病 —— Snijders Blok-Campeau 綜合症。
小美確診後，父母加入了一個自閉症及類似疾病患兒的家長微信群。群裡的家長會分享國內外正在開展的實驗性治療。
2023年7月，一名家長在群裡轉發了仇子龍的一場講座。小美父母了解到仇子龍長期研究自閉症，並積極推動相關的基因療法。
於是，小美的父親主動給仇子龍發送了一封郵件，並附上了女兒的病歷。他在郵件中表示自己知道研發基因治療需要複雜實驗和數千萬資金，但他們「願意並有能力承擔這些費用」。
「看著孩子每天受苦，對我們做父母的來說是最痛苦的煎熬。」 他附上了小美的基因檢測結果，然後發送了郵件。
13分鐘後，仇子龍回覆了這封郵件，並邀請他到研究所面談。
第一次見面時，雙方便一拍即合：小美父母說，他們並不是想單純資助一項學術研究，而是希望能夠真的治療自己的女兒，而仇子龍也表示，如今鹼基編輯技術正在接近一個「臨界點」，團隊已經具備將其推向臨床的條件。
由於技術信息過於複雜，小美的父母錄下了他們與仇子龍以及其他與試驗相關人員的許多對話。他們將這些錄音分享給了《科學》雜誌和撤稿觀察網站。
仇子龍解釋說，編輯大腦需要將病毒注入小美的脊髓底部的液體中。他還補充說，由於小美的病情並不危及生命，因此要獲得醫院倫理委員會的批准，試驗的門檻會很高。研發這種療法並在小鼠和猴子身上進行測試需要長達兩年的時間，而且療效也無法保證。但仇子龍在一段錄音中表示，像新華醫院這樣的一流機構可以確保不會發生安全事故。
小美的父母聽說過其它基因療法會導致嚴重的副作用，甚至死亡，他們也知道最大的風險是小美對大劑量病毒的免疫反應。
對此，仇子龍回答說，劑量控制至關重要，但將病毒直接注入小美的脊髓液而不是血液，可以繞過腎臟和肝臟，從而最大限度地降低反應風險。
這讓小美父母感到安心。「對我來說，做這件事的心理代價非常高，」小美的母親告訴仇子龍，「但我願意嘗試，因為你非常值得信賴。」
很快，隨著小美父母把第一筆錢匯入，開始設計鹼基編輯器，製備AAV病毒載體，以及承擔獼猴實驗的公司都拿到了經費，項目開始運轉。
根據小美父母分享的短信記錄，仇子龍要求這對夫婦通過非正式的安排直接向研究團隊的其他成員付款，這讓他們越來越感到不安。
每隔幾個月，小美父親就會去仇子龍的辦公室、附近的餐館或幾個小時車程外的家中拜訪。據家庭記錄顯示，每次都是小美父親買單，並已送給仇好幾部iPhone、一台iPad和一箱茅台酒。
2024年4月，小美父親與負責具體實驗的研究員楊侃（仇子龍的學生）繼續商談費用，楊侃向他解釋為什麼項目花掉比原先洽談的更多的錢，小美父親在錄音裡說：「我壓力有點大。」
兩人討價還價。最終，分多次向楊侃的個人帳戶打入約13萬美元（約合人民幣90萬元）。
據《科學》調查報導，最終小美一家為該項目支付了86萬美元，資金主要來自夫妻二人的積蓄以及親友的借款。
小美死亡後，楊侃返還了前述的13萬美元。
根據上海楊浦區衛健委的文件，醫院倫理委員會於2025年1月2日批准這項臨床試驗，這在該試驗的獼猴毒理學報告發布之前（發布日期為2月17日）。這意味著，該機構根本沒有審閱這份獼猴毒理學報告。同時也沒有任何研究人員或醫生提前告知小美父母，這項治療可能存在的死亡風險。
接受手術三天後，小美開始發燒，這是AAV病毒注射後的常見反應，預計會持續幾天。仇子龍在她開始退燒時過來探望。他向小美的父母保證，他們女兒的病情很快就會好轉。
當他們送他到電梯旁時，仇子龍還興奮地宣布，投給英國《自然》（Nature）期刊的論文在經過修改後已被接收。然後他又補充說，小美的治療將會引起更大的轟動：這將是首例針對大腦的基因編輯療法。
小美的病情沒有好轉。由於輸液後她一直沒有排尿——這表明她的腎臟受到了嚴重損傷——醫生限制了她的液體攝入量，她變得極度口渴。她血液中的血小板也下降到了危險的水平。這正是知情同意書中警告家屬的一系列症狀。
小美的父母說，知情同意書中並沒有明確指出這些症狀可能導致死亡，而且在與仇子龍或其他醫生的任何談話中，也沒有人提及這一點。
醫生們給小美做了全身CT掃描，然後迅速將她送進了重症監護室。孩子臉上堅強的表情開始崩潰了。「媽，我想回家。」她說完後，便消失在病房裡。
接下來的24小時裡，小美的父母還有爺爺奶奶坐在候診室裡。仇子龍聽說小美的情況後趕了回來，似乎難以接受這個事實。
第二天早上，他仍然陪著小美的家人。這時，一位醫生出來告訴他們，小美去世了。這讓仇子龍感到震驚。
兩天後，醫院倫理委員會召開緊急會議，並根據報告得出結論：小美的死「肯定」與治療有關。死因是血栓性微血管病。
接下來的幾週裡，仇子龍向家屬表達了哀悼之情，但不願猜測究竟手術出了什麼問題。
這對父母說，他們曾要求仇子龍撤回發表在《自然》期刊上的論文，因為他們擔心這篇論文會誤導其他有類似情況患兒的家庭以及研究人員。
仇子龍最初同意了。但最終，他不再回覆小美父母的任何詢問。參與研究的楊侃退還了他收到的全部報酬。
2025年9月，區衛生部門因醫院未能妥善監管該試驗，且未在國家數據庫中將其註冊為商業贊助研究，對該醫院處以約3600美元的罰款。據小美的家人稱，作為責任醫生，仇子龍被列入，但醫院只要求他進行口頭檢討。
儘管仇子龍的公司為這項試驗投保，但小美的家人表示，他們沒有得到任何賠償。他們說，他們也不想要賠償；相反，他們更責怪自己沒有多問問題，並且完全信任所謂的權威。
在《自然》期刊於2026年2月刊出仇子龍的論文後，微信群中的一些家庭開始談論聯繫仇子龍，並諮詢自己孩子的病情。
小美父母看到後，決定不能再沉默。他們向仇子龍所在的上海交通大學學院院長提交了一份投訴，要求對發表在《自然》期刊上的論文進行調查並撤稿，「以防止更多孩子遭受痛苦，也避免我們的血淚白流」。
4月30日，小美父母收到大學的郵件回覆，隨後又接到電話：院長辦公室不會對仇子龍採取任何行動。
學校還說，支付給楊侃的款項是臨床試驗的「研究服務費」，而發表在《自然》期刊上的論文「與你們資助的實驗沒有任何關係」。
6月，在光禿禿的白牆前，小美母親通過Zoom視頻通話接受採訪時曾經幾次情緒崩潰，轉過身去，背對著攝像頭。
在小美冥誕當天，她鼓起勇氣回到了三人居住的那間舊公寓，坐在小美的床上，周圍堆滿了她的東西。她還在路上買了一個巧克力紙杯蛋糕，現在一邊吃一邊想像著女兒還在她身邊。
「我不能每天都哭，但那天，我想，我可以獨自在房間裡哭。」她說。
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責任編輯：孫芸#
