美國製藥公司Sarepta Therapeutics（簡稱 Sarepta）近日表示，其基因治療產品Elevidys在治療第二名非行動型杜興氏肌肉萎縮症（Duchenne Muscular Dystrophy，簡稱DMD）患者後，再次出現死亡病例，公司已暫停相關藥物供應與試驗。

Sarepta公司近日通報，繼一名16歲患者死亡後，又有一名15歲男孩在接受基因療法 Elevidys 治療後不幸因急性肝衰竭去世。兩名患者都屬於非行動型杜興氏肌肉萎縮症（DMD）族群，並且都在療程開始後的90天內出現嚴重不良反應。公司表示，急性肝損傷已被列為 Elevidys 已知的潛在副作用。

Sarepta於6月16日舉行線上說明會時表示，將針對兩起死亡案例進行獨立與交叉調查，以尋找可能的共同風險因素。公司已暫停2024年Elevidys的銷售預測，並預計將在第二季財報中更新後續計畫。

Sarepta的首席科學長路易絲・羅迪諾-克拉帕克（Louise Rodino-Klapac）表示：「我們目前首要考量是病患的安全與健康。我們已採取果斷行動，包括開發新的免疫抑制方案，降低非行動型DMD患童發生急性肝衰竭的風險。」她同時向患者家屬與醫護團隊表達深切哀悼。

目前，公司已全面暫停對非行走型患者的藥物供應和劑量施打，並中止同步相關臨床試驗。Sarepta計劃引入免疫抑制藥物西羅莫司（sirolimus），進一步優化治療流程，並希望盡快與美國食品藥品監督管理局（FDA））會談。

FDA回應此事時表示，已收到第二起因嚴重肝衰竭死亡的通報，並強調此事正受到高度關注，並在基因治療藥品審查過程中採取必要的監管措施，以確保藥品安全。

分析師指出，非行動型杜氏肌營養不良症（DMD）患者因年齡較大、體重較重，接受基因治療時需使用更高劑量，因此風險相對提高。Piper Sandler分析師比倫・阿敏（Biren Amin）表示，目前不認為此情況會導致該療法被全面撤市。H.C. Wainwright分析師塞爾瓦拉朱（Raghuram Selvaraju）則指出，雖然兩起死亡事件均發生在非行動型患者，但整體DMD患者的風險水準確實有所提升。

目前，Elevidys仍持續用於可正常行走的患者，該部分患者的治療政策未做調整。杜氏肌營養不良症是一種先天遺傳疾病，導致肌肉逐漸無力，目前尚無根治療法。Elevidys是FDA目前唯一核准用於治療DMD的基因療法。

儘管Elevidys在臨床試驗中未能達成主要療效指標，未顯示對病患行動能力有明顯改善。然而，FDA仍於2024年批准其全面用於4歲以上、能行走的DMD患者；對於非行動型患者則採取加速審查並附帶條件性批准。這項決定推翻了多位FDA內部審查人員的反對意見。當時FDA生物製品評估與研究中心（CBER）主任彼得・馬克斯（Peter Marks）裁定該藥的潛在效益大於風險，此舉引發醫界部分人士的不滿與批評。

馬克斯已於今年初卸任，其接任者、CBER新任主任維奈・普拉薩德（Vinay Prasad）曾公開批評馬克斯的決策，質疑他核准的某些基因療法「無效甚至有害」。有分析指出，鑒於普拉薩德過往的立場，FDA未來對Sarepta的藥品可能面臨更嚴格的審查。但Sarepta在說明會上表示，預期FDA不會進一步強化目前的限制措施。

原文「Second Patient Dies After Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Company」刊於《英文大紀元時報》

責任編輯：凌宇