【大.纪.元;2025年05月22日讯】（大.纪.元;记者秋生综合报导）路透社分析发现，去年美国新上市药品的价格与2021年相比翻了一番以上，原因在于制药公司利用先进科学开发出了更多针对罕见病的疗法，而罕见病疗法通常价格高昂。

路透社对45种药品的调查显示，2024年新药的年均定价超过37万美元。

根据《美国医学会杂志》（JAMA）发表的一项基于相同标准的研究，2021年7月中旬前上市的30种药品的中位价格为18万美元。2023年和2022年的上市价格中位数分别为30万美元和22.2万美元。

多年来，美国政府一直努力控制处方药价格，特别是川普（特朗普）总统把解决药品定价问题视为其向选民做出的重要承诺之一，呼吁制药商大幅降低美国药品价格与支付费用，与其它高收入国家的药价水平保持一致。

然而，南加州大学药学与卫生经济学教授威廉‧帕杜拉（William Padula）表示，目前没有迹象表明这一趋势会放缓，至少不会降低新疗法研发成本。

帕杜拉说，“多年来，我们已经拥有了相当不错的技术和解决方案，用于治疗许多常见疾病，如高胆固醇、高血压以及常见癌症等”，但对于罕见疾病，由于患者数量较少，“因此每个疗程的治疗费用将会上升”。

根据Iqvia人类数据科学研究所（Iqvia Institute for Human Data Science）的数据，2024年针对罕见疾病（即影响少于20万美国人的疾病）推出的药物比例从2019年的51%上升至72%，其中超过40%的罕见病药物用于肿瘤治疗。

其余28%包括针对较大人群的药物，例如百时美施贵宝公司（Bristol Myers）销售的治疗精神分裂症的药物Cobenfy，年定价为22,500美元。

领先的行业贸易组织美国制药研究与制造协会（the Pharmaceutical Research and Manufacturers of America）表示，专注治疗罕见疾病的药物的定价“忽略了这类药物对（美国）整体处方药支出、医疗保险成本和患者支付能力的广泛影响”。

美国高昂的药价有其复杂的原因、背景和经历。

首先，2003年完成的人类基因组测序为更好地理解罕见疾病的遗传和生物学基础铺平了道路，从而推动了医学科学的发展。

制药公司得到了政策激励，以投资罕见疾病的研究，还包括更长的市场独占期，其部分理由是：潜在销售可能有限。

波士顿咨询集团（Boston Consulting Group）预测，2024年新上市的药物将达到600亿美元的峰值年销售额，远低于过去的平均水平，原因是缺乏“超级畅销药”（指年销售额超过100亿美元的药物）。

去年，FDA批准了57种新药，其中包括该机构生物制品部门批准的7种新的细胞和基因疗法。2023年，该机构批准了55种药物和17种新的生物制品。

路透社对去年上市的45种新药的制造商进行了调查，所做价格分析不包括影像剂、疫苗、间歇性使用的药物（如抗菌药物）以及尚未上市销售的产品。

持续服用的药物中，价格最高的为Zevra Therapeutics公司制造的Miplyffa，用于治疗尼曼-皮克病C型（Niemann-Pick Disease Type C，一种遗传性代谢紊乱疾病，美国约有900人患有此病），年费用超过100万美元。

Orchard Therapeutics公司开发的基因疗法Lenmeldy（用于治疗一种罕见的遗传性脑和神经系统疾病）去年以创纪录的425万美元的单次治疗价格上市。

辉瑞（Pfizer）的血友病基因疗法Beqvez在2024年的定价为350万美元，但该公司不到一年后就以需求疲软为由将其从市场上撤下。

各家制药公司表示，新药具有节省成本的价值，包括可能减少急诊室就诊和住院次数，而且部分采用基因编辑技术的治疗方案还存在治愈的可能性。

制药公司还强调，患者在健康保险计划下承担的药物成本比例并不由他们决定。

许多制药公司提供节省卡（saving card）等其它计划，以减少自付费用；而保险公司则可以从制造商的目录价格中获得折扣和回扣，尤其是在其它有竞争性治疗方法出现的情况下。

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